总部位于澳大利亚墨尔本和纽约的Mesoblast Limited 宣布,在一项针对COVID-19的中重度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)患者的研究中,两次静脉输注该公司的实验性同种异体间充质干细胞候选物可存活83% Ryoncil(remestemcel-L)。
Ryoncil目前正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的优先审查,以治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主疾病(急性GVHD)。其他稀有疾病也正在开发中。
在该研究中,每12名患者中有9名(即75%)在10天内成功脱下了呼吸机,而83%的数字是指患者在前五天内脱下了呼吸机。七名病人已出院。所有患者在接受remestemcel-L之前均已接受其他实验疗法。他们在紧急情况下的新药研究(IND)应用中或在纽约市山的扩展访问协议中得到治疗。西奈医院。
相比之下,Mesoblast指出,在纽约市一家大型转诊医院网络中,在呼吸机上的445例COVID-19患者中,只有9%或38例在接受同期标准护理时足以脱离呼吸机支持2020年3月和2020年4月。在纽约市的第二家大型转诊医院网络中,依赖呼吸机的COVID-19患者中只有12%的生存率(320例中有38例)。这些不良的存活率与中国早期发表的研究一致,据报道,中国的COVID-19和中重度ARDS患者的死亡率超过80%。
Silviu说:“这些重症患者的显着临床结果继续突显了瑞美斯多-L作为抗炎药在与高死亡率相关的细胞因子释放综合征(包括急性移植物抗宿主病和COVID-19 ARDS)中的潜在益处,” Mesoblast首席执行官Itescue。“我们打算在COVID-19 ARDS患者中快速完成随机安慰剂对照的II / III期临床试验,以严格确认remestemcel-L可以改善这些危重患者的生存率。”
Mesoblast的技术专注于在多个组织中发现的专有的间充质谱系成体干细胞(MLC),它们在维持组织健康方面发挥着作用。它们是起源于血管周围的稀有细胞,可对与组织损伤有关的信号作出反应,并分泌促进组织修复和调节免疫反应的分子。
据信,Remestemcel-L通过下调促炎细胞因子的产生并增加抗炎细胞因子的产生来抵消炎性条件下的炎性过程。在几项临床试验中,已对1,100多名患者进行了该疗法的安全性和有效性评估,其中包括成功的儿童类固醇难治性aGVHD的III期试验。对60例慢性阻塞性肺疾病(COPD)患者进行的一项研究的事后分析表明,该疗法显着改善了具有与COVID-19 ARDS患者相同的炎症生物标志物的患者的呼吸功能。
该公司首席医疗官弗雷德·格罗斯曼(Fred Grossman)表示:“迫切需要改善进展为ARDS且需要呼吸机的COVID-19患者的不良生存结果。我们已按照美国食品和药物管理局(FDA)的建议,在II / III期试验中进行了可靠的统计分析,以最大程度地评估remestemcel-L是否可在中度/重度COVID-19 ARDS中提供生存获益。 ”
FDA 于4月5日批准该公司的新药申请在COVID-19 ARDS中使用remestemcel-L。