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基因疗法的下一个巨头:百傲万里
健点子ihealth  2019-02-25 22:51:05  浏览:

最新的季度业绩显示,基因治疗血友病和苯丙酮尿症正在紧锣密鼓进行。


治疗血友病可能不再需要频繁注射凝血因子。


百傲万里(BioMarin)2月22日周五的四季度业绩会上表示,全球最终阶段的治疗血友病的基因疗法将扩大患者人数。


这个全球三期临床试验,将治疗严重的血友病甲型(A型),患者招募将在今年第三季度完成。


招募的患者人数将从计划的40人增加到130人


此外,公司还表示,将在2019年下半年决定是否采用快速通道来加快审批上市过程。


去年5月,公司公布了使用这个基因疗法两年的临床试验,数据显示,治疗严重的血友病能减少预防出血的需要,而且,患者没有发生自发性出血。

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血友病的基因治疗方兴未艾。除了百傲万里,还有Spark公司和辉瑞公司合作,正在进行Spark的SPK-9001,治疗血友病乙型(B型)的临床研究。


除了与辉瑞在血友病乙型治疗的合作,Spark自己也在进行临床试验,开发自己的治疗血友病甲型的基因疗法。


周六,华尔街日报报道,瑞士药企罗氏正在收购Spark,估值预计将达到50亿美元,这将纳斯达克上市的Spark的市值提高两倍。


苯丙酮尿症新疗法


2019年, 百傲万里预计,总收入在16.8亿美元至17.5亿美元之间, 其中包括最新的5月刚刚获得批准的治疗苯酮尿症 (pku) 的新药, Palynziq 的稳健增长。


这个新药2018的下半年,就获得了1220万美元的美国销售额, 其中包括第四季度的810万美元。Biomarin 预计,在2019年,这个PKU新药将达到销售7000万到1亿美元


百傲万里的第一个治疗PKU的科望(Kuvan),也在国内获批,并在上周被列入了21个罕见病用药增值税优惠的名单 (跨国药企占先 肺动脉高压最多: 罕见病药减税解析)。


此外,百傲万里的治疗 pku 的基因治疗产品, 正在临床前阶段的开发。目前已经在一个经过验证的小鼠模型中展示了能将缺陷的phe终身达到正常水平。


公司计划在2019年上半年完成临床前研究, 预计将在2019年下半年提交 临床试验IND的申请文件。


基因治疗的最大优势就是长效。比如,血友病患者需要几年才治疗一次,而不是现在的每周都有频繁接受凝血因子的治疗来预防出血。


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