据ICT U.S.信息中心了解到，近期日本批准了一种治疗脊髓损伤的干细胞疗法。有媒体报道称，这一事件标志着用于治疗此类损伤的药物将首次获得政府批准出售给患者。
日本肿瘤学家福岛正典(Masanori Fukushima)也对此评价道：这是一场史无前例的医疗科学革命，将开启一个医疗保健的新时代。
但独立科研人员则警告说，事实并非如此，说政府批准还为时过早。而10名干细胞科学或脊髓损伤方面的专家在接受《自然》杂志采访时表示，他们没有参与这项工作。
他们中的许多人表示，这种静脉注射疗法的批准，是基于一项小规模、设计糟糕的临床试验。
他们说，该试验的缺陷——包括它不是双盲的——使得评估该疗法的长期疗效变得困难，因为很难排除患者是否可能已经自然康复。
尽管使用的间充质干细胞(mesenchymal stem cells, MSCs)被认为是安全的，但将干细胞输注到血液中与肺部的危险血块有关。
而且这其中所有的医疗程序都有风险，这使得它们很难被证明是合理的，除非它们被证明是有益的。
佛罗里达州迈阿密大学(University of Miami)“迈阿密瘫痪治疗项目”(Miami Project to Cure瘫痪)的神经外科医生詹姆斯说:“这项批准令人遗憾地偏离了研究人员在过去70年关于如何进行有效临床试验的所有知识。”
这种疗法的发明者之一、日本札幌医科大学(Sapporo Medical University)的神经外科医生Osamu Honmou说，他准备发表一篇科学论文，讨论临床试验和安全问题。
“我认为这是非常安全的。”他说，他没有进行双盲研究，因为日本的法规没有要求这样做。“最重要的一点是，它的效果是显著和确定的。”
这项未公开发表的结果描述了一项对13个人进行的试验，这些患者在过去40天里遭受了脊髓损伤的折磨。
研究小组发现，从患者骨髓中提取的干细胞输注可以帮助他们恢复一些失去的感觉和运动。
在这些结果的基础上，日本卫生部上个月有条件地批准了这种名为Stemirac的治疗方法。它是从人体中提取间充质干细胞，并在实验室中进行增殖。
在临床试验中，大约5000万至2亿间充质干细胞在患者受伤40天后被静脉注射回患者体内，以帮助修复损伤。
该团队可以推广和销售这种疗法，只要他们在接下来的7年里收集参与者的数据，并且证明它是有效的。有需要的人们可以在接下来的几个月里开始支付治疗费用。
尽管许多政府要求新的治疗方法在上市出售前必须对数百名患者进行严格的临床试验，但日本有一个快速跟踪再生药物发展的计划，该计划批准仅显示疗效迹象的治疗方法，前提是研究人员收集后续数据。
Osamu Honmou说，6个月后，13名患者中有12人的病情在美国脊髓损伤协会(American Spinal Injury Association)的“损伤程度”(impairment scale)上至少提高了一级。
“损伤程度”是一个国际公认的系统，对人们收缩肌肉和触摸身体部位的能力进行排名。
研究小组认为干细胞可以通过多种机制修复脊髓损伤，包括减少炎症和保护现有神经元。
他们还说，一些注入的干细胞发育成神经元，可以替代受伤时受损的细胞。Honmou说，他和其他人已经在动物研究中证明了这些机制。
《自然》杂志咨询了一些独立科学家，他们尤其关注MSCs可以变成神经元的说法。
21世纪初至中期的研究发现，间充质干细胞可以呈现神经元的某些特征，比如表达一些相同的蛋白s2、3，但它们可以作为神经元发挥功能的想法已被主流科学界抛弃。
加州大学洛杉矶分校(University of California, Los Angeles)的神经学家布鲁斯•多布金(Bruce Dobkin)表示，因此，在试验中，骨髓间充质干细胞转化为神经元的可能性非常小。其他在动物和人身上的研究发现，经静脉注射的间充质干细胞往往会卡在肺部。
位于马里兰州贝塞斯达的美国国立卫生研究院干细胞研究人员帕梅拉•罗比表示:“这些细胞被困在肺部的事实，使我们很难看到它们如何在脊髓中发挥作用。”
位于康涅狄格州纽黑文的耶鲁大学的神经学家Jeffery Kocsis与Honmou和其他团队成员合作了20多年，他认为这个结果“可能很有趣”。
他说:“虽然使用这些细胞可能(有一些)好处，但要充分证明其疗效，还需要继续研究。”
一些独立科学家也对双盲的缺乏表示了担忧。这是评估治疗效果的黄金标准，因为医生和患者都不知道谁在接受实验性治疗。
盖斯特说，因此，它减少了可能阻止科学家发现治疗是否有效的偏见。
Dobkin说，结果可以用受伤后几个月的自然愈合和身体康复来解释。他说:“这个试验，就像设计的那样，不能显示疗效。”
然而，福岛正典表示，他们的试验病人——即使是那些被判定没有康复希望的病人——他们身体的持续改善和高成功率是“前所未有的”。他说，这是不可能通过自然康复来实现的。
加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)干细胞研究人员阿诺德·克里格斯坦(Arnold Kriegstein)说，但一旦这种疗法向患者出售，研究小组就更难收集到它有效的证据。
支付治疗费用会增加患者体验“安慰剂效应”的可能性，并使其不可能进行盲法试验，因为人们不能为安慰剂程序收费。
克里格斯坦担心，该产品可能会在没有证据证明其有效的情况下继续在市场上销售。他说:“我认为，从道义上讲，向患者收取未经证实的、有风险的治疗费用是不合理的。”
干细胞治疗脊髓损伤是否有足够证据证明有效？这个令日本和美国医疗科学界争论不已的问题，却在中国医生那里被一例例实实在在的临床数据“轻易”地解答了！
ICT U.S.首席医疗官、中国解放军总医院第三医学中心功能神经外科主任安沂华，早在2000年就开始干细胞领域的探索研究，2004年成立全球第一个干细胞移植科。
安沂华主任
2007年，安沂华及其团队为一名脊髓断裂的中国武警战士董川进行了干细胞移植手术治疗，并最终取得成功，让断了6根颈椎的董川可以自己吃饭、打字、站立！（病例链接：断颈再生！神经干细胞移植让高位截瘫的他重新站了起来！）
安沂华主任正在为董川进行干细胞移植手术中
截止到2015年年底，安沂华主任已经拥有了上万例的临床治疗病例。
安沂华主任说，通过干细胞移植，我们可以治疗的疾病包括脑瘫、脊髓损伤后遗症、脑外伤后遗症、帕金森氏病、膝关节损伤等十几种，这在全世界范围都是绝无仅有的。
从2010年开始，安沂华及其团队向世界顶尖的医疗管理研究机构，美国国立健康研究院NIH（相当于中国国家卫生部），申请开展干细胞临床实验注册。
先后申请了7项干细胞临床实验，包括干细胞治疗脑瘫、脊髓损伤后遗症、脑中风、小脑萎缩、运动神经元病、糖尿病、肝硬化。每一项都获得批准进入临床实验。
在2017年年底和2018年年初，中国解放军总医院第三医学中心功能神经外科科室有两项临床实验通过三期临床，这又是全世界首例。
前不久，中国北京卫健委刚刚颁布细胞治疗用于临床的相关公告，ICT U.S.中国实验技术中心的医疗伙伴中国解放军总医院拥有其中两项细胞治疗许可。
相关病例：病例专题
参考文献：
Nature 565, 544-545 (2019)
